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患者需要将研究结果转化为新疗法

2017-01-14 00:01:02 

市场报告

目前的药物开发模式不起作用 - 开发新药平均需要13年和10亿美元虽然我们已经在医学研究方面做出了强有力的国家承诺,特别是国立卫生研究院(NIH),但我们取得了进步基础科学尚未转变为新的治疗方法,更好的预防策略和治愈速度我们现在必须抓住的机会取决于是否有系统将这些想法和发现转化为有效的产品和疗法,最终将改善患者的健康和生活质量我们确实处于科学知识和可能性的时代,但它们正处于转型之路,我们必须将提议的NIH国家科学转型中心(NCATS)转变为一种移动方式NCATS的创建将加速基础发现到现实世界的应用转型,并确保我们专注于研究投资的最终目标:治疗和tr美国国立卫生研究院院长Francis Collins对科学界描述他对NCATS的看法,但NCATS对患者意味着什么

对于患者而言,节省时间意味着挽救生命NCATS将通过改进工具并使其广泛可用和高效来实现这一目标

这意味着转型研究的过程将得到改善,患者将从这一愿景中受益,为患者和疾病社区提供机会为了解决作为NIH不可分割的一部分的跨学科问题,NCATS将能够利用其广泛的关系网络以及与学术界,患者和疾病组织和行业的合作

例如,10,000种潜在治疗化合物中只有一种进入通过药物发现渠道进入市场然而,近年来,研究人员一直在研究在某种情况下失败的化合物可能成为患有其他疾病的人的天赐之物.NCATS将支持在FDA批准之前在工业上被丢弃的创造性救援方法,以及我们没有试图在广泛和系统的情况下鼓励这一点虽然大多数化合物已被证明在人体临床试验中是安全的但是,许多化合物在开发过程中相对较晚,因为它们没有有效治疗它们的预期条件如果发生这种情况,生物技术和制药公司通常会搁置化合物和所有相关数据因此,无数化合物被“废弃”在工业冰柜中NCATS希望改变这一点鉴于其作为中立第三方的地位,NCATS可以是一个诚实的工业废物经纪人的例子,在批准之前匹配潜在的新申请药物拯救能力的一个例子是叠氮胸苷(AZT),一种在20世纪60年代失败的化合物经过20多年的抗癌展示,国立卫生研究院和私营部门之间的合作使研究人员能够美国国立卫生研究院在发现AZT再次有效后,将AZT挽救了完全不同的健康状况at:导致艾滋病的人类免疫缺陷病毒AZT仍然是第一种被批准用于治疗艾滋病毒/艾滋病的药物,为当时患有致命疾病的人提供了急需的希望总而言之,它需要25个月的时间研究人员了解AZT在实验室的HIV活动和FDA批准开始 - 这是近期历史上最短的药物开发时间表之一另一种加速药物开发过程和降低成本的方法是找到新的用途FDA已经批准用于不同的药物条件许多制药公司已经开始探索FDA批准的药物的再利用,然而,与其他公司和其他疾病的研究方法有限的学术研究人员之间的信息沟通,NCATS将是一个合理的实体,以促进FDA批准的药物的再利用我们已经看到了一个值得注意的例子,说明这是如何工作的,Reutilization是沙利度胺在20世纪50年代治疗孕吐的第一次发展

因为它导致严重的出生缺陷而被推离市场然而,研究人员后来发现这种药物可以改善麻风患者的疼痛和皮肤炎症 最近,美国国立卫生研究院支持的研究小组发现,沙利度胺可以抑制某些癌症的生长,2006年,FDA批准的NCATS,一种治疗多发性骨髓瘤的药物,也将有助于加强正在进行的转化工作

许多美国国立卫生研究院的研究所许多国立卫生研究院的研究机构支持基础研究和转化研究的结合,以便通过管道更快地发现中小型研究机构可能没有重要的药物开发专业知识,这将有利于NIH的核心中心这个专业知识存在于另一个NCATS辅助研究所以加强翻译研究的具体方式是设计项目;该研究所的一位主任表示,在他们刚刚设计的一个项目中,如果NCATS作为一种资源存在,它大约需要两年时间可以节省,因为专业知识已经到位,建议他们提高效率是至关重要的, NIH能够在医学研究系统的每个实体中分享这项工作带来的见解和系统改进,但NIH不能单独行动整个医学研究界必须共同努力,以确保拟议的中心不是路径的一部分善意我们敦促我们的国会领导人支持这项重要工作的建立患者需要这些改进的转化研究,这意味着你和我,以及许多其他人